مشروع أرميد

مرض التضمُّن الخيطي الدقيق (MVID ) هو اضطراب معوي وراثي نادر جداً وخطير يصيب الرضع والأطفال الصغار. يؤدي تنكس أمعائهم الدقيقة إلى عدم قدرة المرضى على امتصاص العناصر الغذائية من نظامهم الغذائي، مما يجعلهم يعتمدون على التغذية بالحقن طوال حياتهم.

وقد حددنا مؤخرًا خللًا خلويًا في مرض التهاب الأمعاء الدقيقة المسؤول عن تنكس الأمعاء الدقيقة، والأهم من ذلك، يمكن علاجه باستخدام مضاد الأكسدة N-acetylcysteine (NAC) في نموذج فأر من مرض التهاب الأمعاء الدقيقة. إن NAC هو دواء غير مكلف وآمن ومعتمد من EMA / FDA، وهو موصوف في المقام الأول لعلاج التسمم بالباراسيتامول. على الرغم من أن إعادة استخدام NAC في علاج MVID يبدو مناسبًا، إلا أن الدراسة السريرية على مرضى MVID ليست بالأمر الهين. الآثار طويلة الأمد لـ NAC في الأمعاء غير معروفة. بالإضافة إلى ذلك، يُمنع استخدام NAC للأطفال دون سن 2 سنة.

نهدف في الدراسة المقترحة إلى تحسين العلاج بعقار NAC وتحديد الأدوية البديلة المضادة للأكسدة للأطفال من جميع الأعمار باستخدام خطوط الخلايا البشرية والأعضاء والنماذج الحيوانية لمرض متلازمة نقص المناعة المكتسب (MVID). بالإضافة إلى ذلك، نعتزم تقييم تركيبة الدواء الأكثر فعالية والجرعة وطريقة الإعطاء المناسبة لمرضى MVID.

ستمهد النتائج التي تم الحصول عليها من هذه الدراسة الطريق لإجراء تجربة سريرية أولية على البشر، مع احتمال طال انتظاره لتحسين امتصاص المغذيات وتقليل الحاجة إلىالتغذية الوريدية، وبالتالي زيادة متوسط العمر المتوقع وجودة حياة المرضى الذين يعانون من مرض التصلب المتعدد.

تم تمويل المشروع من قبل: